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諾貝爾獎干細胞技術首次人類試驗_資訊網

來源: 新華社
11:51:42

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諾貝爾獎干細胞技術首次人類試驗

北京時間1月17日消息,用干細胞治療糖尿???每個人都知道這很難。帕金森病怎么辦?這也很困難。阿爾茨海默病好嗎?也許不是。但是年齡相關性黃斑變性(AMD)應該是一種可以用干細胞技術治療的疾病。年齡相關性黃斑變性的病因是眾所周知的。將干細胞轉化為視網膜細胞是非常有效的,眼睛是“免疫共溶的”,這意味著免疫細胞不會攻擊外來細胞,如實驗室制造的視網膜細胞。然而,在動物研究證實的過去十年里,以及在9名患者從胚胎干細胞安全移植視網膜細胞到臨床試驗的近八年后,所有病例都局限于實驗室環境。這種情況很快就會改變。加利福尼亞的研究人員希望開展一項干細胞治療老年性黃斑變性的二期臨床試驗。國家衛生研究院的團隊也不愿落后。它計劃今年研究如何使用12年前發現并獲得2012年諾貝爾獎的誘導多能干細胞。這些細胞(簡稱ipsc)是由普通的成人細胞制成的,利用生物技術使它們成為胚胎干細胞。這樣做的好處是這些細胞不會違反道德。國家衛生研究院眼科研究所的Kapil Bharti說:“這將是IPSC首次在全球范圍內對特定疾病的適應癥進行此類研究。當2007年發現ipscs時,有很多宣傳,我們可以很容易地將其轉化為治療。但是,關于如何使可移植細胞安全地移植,仍然有許多懸而未決的問題,至今尚未得到解答。我希望這將重新引起業界對這一領域的關注。他和國家衛生研究院的同事周三在《科學轉化醫學》雜志上發表了一篇文章,他們使用人類通用干細胞產生的視網膜細胞治療大鼠和豬的黃斑變性。結果令人愉快。他們希望在未來幾周內開始招募黃斑變性患者進行臨床試驗。這就造成了兩個干細胞之間的對抗。你知道,南加州大學的科學家們選擇從人類胚胎干細胞開始研究黃斑變性。南加州大學凱克醫學院的馬克胡馬云指出:“你知道我們在賭博,但一般來說,細胞替代療法是治療AMD的一種很有希望的方法。所以這兩個干細胞都應該被研究。晚期“干性”年齡相關性黃斑變性是50歲以上人群失明的主要原因,影響到美國約1100萬人。目前尚無有效的治療方法。它是由視網膜色素上皮細胞死亡引起的,視網膜色素上皮細胞在眼睛中形成營養和富氧層,使視桿細胞和視錐細胞得以存活。當視網膜色素上皮細胞因年齡、高血壓、吸煙或其他原因死亡時,這些感光細胞也會死亡,導致失明。在NEI研究中,由Barty領導的科學家從三名AMD患者的血液中分離出CD34造血細胞,并將其轉化為ipscs。他們添加了生長因子和其他生物化學物質來塑造細胞的結構:盡管普遍的細胞可以成為身體中的任何細胞,但是生物化學物質的特定組合只能產生一個細胞。巴蒂和他的團隊創造了視網膜色素上皮細胞,這些細胞在黃斑變性早期死亡。每批細胞的生產大約需要11周。Batty指出,這種療法的原理是替換死亡和即將死亡的RPE細胞,“以防止這些光感受器的死亡,從而防止疾病的惡化”。Batty和兩位合著者是使用ipscs產生視網膜細胞的專利申請者。挽救RPE細胞既不能恢復光感受器,也不能恢復失明。但是他和他的團隊已經在開發一種結合光感受器和RPE貼片的AMD療法。這實際上可以治愈AMD引起的失明。在一項著名的2011年研究中,來自胚胎干細胞的視網膜細胞被滴入9名AMD患者體內,但Batty的方法不同。他用單層膜在可生物降解的支架上培養細胞。黃斑變性大鼠與豬視網膜色素上皮細胞及光感受器均被小心滑脫。通過支架溶解,細胞(約2500只大鼠,約10萬頭豬)在視網膜中的整合性比通過注射的細胞好。然而,他們沒有測試動物的視力。東京制藥公司Astellas Pharma US再生醫學主管羅伯特蘭扎博士說:“我認為這篇論文提供了非常有價值的見解。我完全同意在臨床使用前需要對RPE細胞進行穩健的制造和功能評估(正如NEI團隊所做的)。然而,蘭扎并不熱衷于修補?!蔽也幌嘈潘麄冴P于使用支架比使用細胞懸液更好的論點,”他說。在臨床上,支架移植是非常具有挑戰性的,并且與許多潛在的問題有關,這也是一些研究小組放棄這種方法的原因。Lanza指出,NEI團隊在注射更多的RPE細胞時與補片有相同的結果,這表明它可能是一種更微創的治療方法。但其他研究人員正在修補。去年,倫敦和加利福尼亞的一個研究小組報告說,兩名AMD患者在接受視網膜色素上皮細胞單層貼片(來自人類胚胎細胞,而不是成人細胞)后沒有嚴重的副作用。幾周后,一個病人可以在標準視力表上看到另外21個字母,另一個病人可以看到另外29個字母。在南加州大學,馬克和他的同事們將視網膜色素上皮細胞覆蓋的支架移植到4名AMD患者身上,沒有任何安全風險信號,并認為這可能改善視力。馬克說,南加州大學的研究小組計劃今年進行第二階段臨床試驗。關于誘導多能干細胞的細胞的一個令人擔憂的問題是,一些ipsc可能不會成為培養箱中的專門細胞。多能干細胞也能生長成腫瘤性畸胎瘤。但是NEI研究小組將96%的干細胞分化成RPE細胞,并沒有發現這種問題??茖W家們在2017年聲稱,他們沒有在誘導的多能干細胞中發現致癌突變。剩下的問題是,患者黃斑變性的潛在原因也可能導致移植細胞死亡。貝蒂指出,自從這種疾病幾十年后首次出現,60或70歲的細胞療法可能會持續一生。他說,如果臨床試驗產生了有希望的結果,NEI將尋找業務合作伙伴來推進治療。

當前文章:http://www.djmenjo.com/shes/zyjc/20180131/1111.html

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